世界首次基因编辑让中国瘫痪小伙复归成常人

YinJi

世界首次!基因编辑技术让中国瘫痪小伙复归成常人

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小伙高考前查出棘手的“免疫介导的坏死性肌病”，严重时只能瘫痪在床，2年前，华中科技大学附属同济医院专家通过CAR-T细胞治疗，让他的免疫系统得到重塑，如今，该小伙已经成为一名医学研究生，1月31日，该院宣布，神经内科王伟教授团队全球首次应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的CAR-T细胞（CT103A）治疗复发难治性免疫介导的坏死性肌病，目前已取得了显著的临床疗效，相关研究论文在国际著名期刊发布。

基因编辑让瘫痪小伙复归常人

相关论文发布在《美国国家科学院院刊》

2016年，时年18岁的小邓正准备高考时，突然四肢无力、疼痛，且情况急剧恶化，在同济医院确诊为“免疫介导的坏死性肌病”。该院神经内科王伟教授介绍，这是一种与抗体相关的自身免疫性疾病，分为多种亚型，小邓所患的是其中难治性程度和致残率最高的亚型之一，需要接受高强度、多种联合且长期的免疫抑制治疗。但由于传统治疗的效果有限，小邓病情反反复复，发病时只能瘫痪在床。

经过综合评估，王伟教授团队决定为其尝试CAR-T细胞治疗。据了解，这是一种基于基因编辑的细胞治疗方法，专家将患者自体的T细胞分离、提取后，在体外进行基因编辑，给T细胞加装具有导航作用的靶向特异抗原——CAR。这意味着，T细胞可变成具有能精准定向且有杀伤功能的CAR-T细胞。回输到患者体内后，它可清除致病的B细胞。

2022年3月，被疾病反复折磨的小邓接受了该疗法。该疗法的相关药品目前已经获得国家药监局批准上市。

“经过CAR-T细胞治疗后，患者的肌力逐渐恢复，能够回归正常生活。”王伟说。值得一提的是，小邓考上大学，并选择了临床医学专业，在接受CAR-T治疗后，他能自主生活，并于2023年考上了免疫学系的研究生。目前，小邓已停用了激素及所有的免疫抑制药，实现“无药健康生存”。

小邓与王伟团队合影

小邓与王伟团队合影

在同济医院，还有多名免疫病患者接受了CAR-T细胞治疗。据临床观察，他们体内的B细胞被CAR-T细胞完全清除后1年左右，会重新生长出正常的B细胞，同时患者体内的致病性抗体也完全消失，实现了令人欣喜的“免疫重塑”。

自身免疫病种类繁多，且极容易迁延复发，给患者和家属造成了极大的疾病负担。同时，因为病理机制复杂、治疗手段有限，部分难治性患者最后陷入无药可用的境地。针对多种复发难治性自身免疫病，王伟教授团队通过CAR-T细胞治疗，为这类患者提供了全新的治疗方案。同时，王伟团队还结合单细胞测序、免疫组库等技术，对CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的潜在分子机制和治疗后的免疫微环境重塑等进行了深入地描绘，该项目的研究论文也于1月31日在线发布在国际著名期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS杂志）。